© freepik/xb100 Організм пацієнта із діабетом 1 типу вперше почав виробляти інсулін після трансплантації модифікованих клітин.
У США вперше провели трансплантацію генетично модифікованих клітин підшлункової залози пацієнтові з діабетом 1 типу. 42-річний чоловік, який жив із діагнозом з п’яти років, почав виробляти власний інсулін після пересадки клітин острівців від здорового донора. Найважливіше досягнення полягає в тому, що йому не знадобилися імуносупресанти, без яких раніше подібні спроби були неможливими, передає ScienceAlert.
Діабет 1 типу виникає, коли імунна система знищує острівцеві клітини підшлункової залози, що відповідають за вироблення інсуліну. Традиційне лікування передбачає контроль харчування та регулярні ін’єкції інсуліну. Нова методика передбачає заміну пошкоджених клітин функціональними.
У рамках дослідження, опублікованого в журналі New England Journal of Medicine, пацієнту пересадили острівцеві клітини у м’яз передпліччя за допомогою серії ін’єкцій. Протягом наступних 12 тижнів пересаджені клітини реагували на підвищення рівня глюкози, зокрема після прийому їжі, виробляючи власний інсулін.
Зазвичай пересаджені клітини гинуть через імунну відповідь організму, тому пацієнтам призначають препарати для пригнічення імунітету. Такі ліки запобігають відторгненню, але значно підвищують ризик інфекцій та інших ускладнень. Щоб уникнути цього, клітини перед імплантацією відредагували за допомогою інструменту CRISPR.
Вчені внесли три зміни: дві з них зменшили кількість антигенів, які імунні Т-клітини використовують для розпізнавання “чужих” клітин. А третя посилила вироблення білка CD47, що захищає від атак природних клітин-кілерів і макрофагів.
Не всі редагування були успішними, що створило природну контрольну групу. Клітини без змін були швидко знищені імунною системою. Ті, що мали лише часткові зміни, також не вижили. Функціональними залишилися лише клітини з трьома успішними модифікаціями – і саме їх виявилося достатньо, щоб підтримувати вироблення інсуліну. Методика вже демонструвала ефективність у випробуваннях на мишах та мавпах, однак це перший випадок її успішного застосування у людини без імуносупресії.
Дослідники нового підходу підкреслюють, що технологія може відкрити шлях не лише до безпечнішого лікування діабету, але й до використання подібних методів у трансплантології загалом. Це потенційно дозволить уникнути імуносупресії й при пересадці інших типів клітин і тканин.
Нещодавно повідомлялося, що вплив статі на імунну систему є ключовим фактором, який прослідковується в різниці схильності до хвороб, як-от вовчак, що частіше виникає у жінок, а хвороба Паркінсона в чоловіків. Це зумовлено відмінностями у статевих хромосомах – XX у жінок та XY у чоловіків, гормональному фоні та впливі зовнішніх факторів, зокрема мікробіому. Врахування таких відмінностей є важливим для розробки індивідуалізованих методів діагностики та лікування, зокрема в імунотерапії, що сприятиме підвищенню ефективності медичних підходів.
